经过造血干细胞移植前充分准备、入仓后预处理、造血干细胞输注及术后的精心治疗和护理，长期输血依赖的重型β-地中海贫血患儿陈某，2022年9月1日上午从我院造血干细胞移植病区顺利出院，目前身体状况良好。我院造血干细胞移植病区主任王小超教授介绍：“这次父供子的单倍体异基因造血干细胞移植能成功施行，得益于苏州大学附属儿童医院胡绍燕教授团队的精心指导！这也标志着我院血液内科造血干细胞移植技术又上了一个新的台阶，单倍体造血干细胞移植成功意味着兄弟姐妹中基因不全相合的也能捐献造血干细胞，父母和子女也能互相捐献，对重型地中海贫血的造血干细胞移植有着里程碑的意义。”

患儿顺利出院

患儿父母激动地说道，他们家住右江区某乡镇，患儿出生后5个多月便出现乏力、面色苍黄，入院检查确诊为重型β-地中海贫血纯合子（17位点突变纯合子）。诊断结果出来后，一家人顿时感觉掉进了深渊……带着一丝希望，父母带着患儿定期到医院每月输入红细胞，2016年开始服用去铁酮，长期的输血和去铁酮治疗给家庭带来了沉重的负担。2019年9月患儿与其父亲HLA配型12∕12全相合，2022年7月16日，家长了解到我院造血干细胞移植病区已经完成了多例的重型地贫移植手术，便找到了我院造血干细胞移植病区王小超主任，患者及家属的信任给了王小超主任很大的动力。经过详细询问病情，王小超主任决定接收患儿留院治疗，对于医患双方来说，这是一场建立在相互信任基础上的生命竞赛。

患儿及家属给我院造血干细胞移植病区医护人员送锦旗致谢

2022年7月21日，患儿在我院接受PICC置管，次日转入我院造血干细胞移植病区治疗，23日开始预处理，8月3日回输其父亲外周干细胞，住院期间，患儿出现发热症状，我院医护专家团队先后予抗感染、保肝、护胃、营养心肌、血小板、红细胞输入等综合治疗，患儿粒系、巨核系分别于+14天、+13天成功植入，经过我院造血干细胞移植病区医护人员近1个月的精心治疗和护理，患儿顺利出仓。

我院造血干细胞移植病区医护人员为患儿送上礼物

据我院造血干细胞移植病区王小超主任介绍，单倍体异基因造血干细胞移植技术难度大、术后死亡率高，全区能开展此项技术的医院少之又少。目前，我院造血干细胞移植病区拥有桂西地区最先进的百级无菌层流病房，具备非常好的硬件设施，我院联手苏州大学附属儿童医院开展重型地贫患儿骨髓移植手术，进一步加快落实广西地中海贫血防治行动计划，推进实现“全国地中海贫血患者移植救助”大型专项工作要求，以最深的情怀、最大的投入、最快的速度、最强的力度、最大的实效，为百色革命老区贫困、重型地中海贫血患者带来生的希望。

患儿及家属与我院造血干细胞移植病区医护人员合影

亲缘相关单倍体异基因造血干细胞移植是指供受双方HLA配型仅有一半相合，多指父母、子女、表亲、堂亲或配型不全相合的兄弟姐妹之间作为造血干细胞的供受双方。理论上会引起致死的移植物抗宿主病，但是现在成熟的预处理方案可以有效地克服双方的免疫屏障。我国多为独生子女且兄弟姐妹之间仅有1/4的几率配型全相合，我市是地中海贫血高发区，单倍体造血干细胞移植成功解决了绝大多数患者没有合适供者的窘境，给重型地贫患儿带来了生存的福音。

目前，患儿身体的各项指标已经在逐渐恢复，各项医疗费用比去外地就医节省大量经费。此次我院首例父供子单倍体异基因造血干细胞移植的成功，填补了桂西地区单倍体异基因造血干细胞移植的空白，让更多类似这样的病情患者可以在老区就近选择治疗。（隆文斌 文图∕初审 乃官业 刘东亮∕二审 王东栋）